이 기사는 2025년 07월 01일 15시08분 thebell에 표출된 기사입니다

국내 첫 CAR-T 치료제 자리를 두고 앱클론이 속도를 내고 있다. '네스페셀(AT101)'의 임상 2상 투약 완료 전에 선제적으로 데이터를 내놨다. 독립적 데이터모니터링위원회(IDMC)에 중간 분석을 요청해 안전성과 유효성을 확인했다.

임상 2상 최종 결과가 아닌 중간 톱 라인(Top Line)을 기반으로 곧장 조기 품목 허가에 도전한다. 글로벌 경쟁 약물 대비 우위로 나타난 데이터에 대한 자신감이 빠른 상업화 도전의 근거로 작용했다.

◇중간 톱 라인 ORR 94%로 집계, 32명 환자 데이터 분석

앱클론은 1일 CAR-T 치료제로 개발 중인 '네스페셀(AT101)'의 임상 2상 중간 톱 라인 결과를 수령했다고 밝혔다. 이번에 수령한 IDMC의 톱 라인 결과는 임상 기관과 의뢰 기관이 아닌 독립적 평가 기관에서 항암 치료효과를 평가한 최초의 보고다.

네스페셀 임상 2상 계획상 연내 환자 투약을 완료할 예정이지만 앱클론은 선제적으로 IDMC에 평가를 요청했다. 2상 최종 결과가 아닌 중간 데이터를 기반으로 보다 빠르게 한국 식품의약품안전처에 조건부 허가를 신청한다는 판단에서다.

네스페셀의 임상 2상은 국내 총 82명 환자를 대상으로 진행 중이다. 이번 중간 데이터는 그 중 32명에 대한 결과를 바탕으로 분석됐다. 임상 1상 환자 12명의 3배에 가까운 숫자다.

이종서 앱클론 대표는 더벨과의 통화에서 "조건부 허가는 임상 2상을 마무리하고 신청하는 것이 일반적이지만 네스페셀은 2상 중간 결과를 바탕으로 신청하는 계획을 수립했다"며 "글로벌 경쟁 제품 대비 우위의 데이터가 확인했기 때문에 도전적으로 나설 수 있었다"고 말했다.


임상 2상 중간 분석 결과 네스페셀은 객관적 반응률(ORR) 94%와 완전 관해율(CRR) 68%를 기록했다. 현재 상용화된 글로벌 CAR-T 치료제 킴리아와 예스카타의 ORR은 각각 52%와 72%로 나타났다.

일반적인 CAR-T 치료제 부작용인 '사이토카인 방출 증후군(CRS)' 및 신경 독성(Neurotoxicity) 등 특별 관심 이상 사례(AESI)도 예상된 시간 내에 발생했다. 유효성 및 안전성 모두에서 긍정적 결과를 확인했다.

◇자체 신규 항체 h1218 기반, 임상 2상 계획대로 마무리

앱클론은 IDMC 코멘트를 기반으로 빠른 시일 내에 신속처리 대상 지정을 신청하고 첨단바이오의약품의 신속 심사 절차를 통해 조기 품목허가 단계로 진입할 계획이다. 이르면 2027년 상업화를 기대하고 있다.

네스페셀의 가장 큰 특징은 기존 CAR-T 치료제들과는 다른 자체 항체를 기반으로 한다는 점이다. 킴리아와 예스카타, 테카투스, 브레얀지 등 현재까지 상업화가 이뤄진 CAR-T 치료제는 모두 마우스 유래 'FMC63' 항체를 기반으로 한다. 반면 네스페셀은 신규 항체 h1218을 이용한다.

기존 치료제와 동일한 CD19 단백질을 타깃하지만 특허 이슈에서 자유롭다는 강점이 있다. FMC63 항체와 차별화된 부위에 결합하고 체내 지속성도 높아 재발 환자에 대한 치료 효과도 기대할 수 있다.

이 대표는 "IDMC 평가는 임상을 실시한 의료기관의 의견조차 들어가지 않은 신뢰성 있는 검증된 데이터"라면서 "단기 치료 효과뿐만 아니라 장기 생존효과를 입증하기 위한 임상 2상도 지속적으로 진행할 것"이라고 밝혔다.